净利润预期下滑超50% 下一轮带量采购信立泰将如此应战 2019-03-13 11:26 · angus 3月11日晚间，4+7中选企业深圳信立泰公布2018年年报。

2018年K药在美国的销售收入中，有三分之二来自于肺癌适应证。百济神州的产品虽未上市，但在数据上已有抢眼表现。

但从医生的角度来说，来自广州的医生表示，O药和K药由于在海外已经获批十余种肿瘤适应证，即使在国内没有获批，但能够获得海外临床数据，对于君实的产品，这位医生表示，由于没有肺癌方面的数据，因此对该药也没有信心。中信证券则认为，进口PD-1的先发优势不明显，国产PD-1在数据上接近国际水平，此外，在定价和成本方面优势显著。03、落地博弈赛场上已经有了四位在角力，板凳上还有蔚为壮观的30多名选手。而当时，K药在中国仅获批黑色素瘤适应证。4月10日，恒瑞医药连发两个公告，宣布其PD-1产品卡瑞利珠单抗三期临床试验在中美两地同时获得关键临床进展。

中国或将在2020年左右迎来PD-1/L1上市的高峰期。此外，借助本身化学制剂的研产优势，恒瑞医药在联合用药的角度拥有得天独厚的根基，此次FDA、NMPA批准的联合用药中的阿帕替尼也来自于恒瑞。利用预先筛选过的患者群/直接招募患者目前，不同公司和机构拥有包含大量人群的数据库，这些数据库中人群的多种生理和遗传学特征已经得到详细的检测。

治疗克罗恩病（12款）和溃疡性肠炎（9款）的后期在研药物也有大幅度增长。▲不同疾病领域临床开发成功率（图片来源：参考资料[1]）那么，哪些因素可以让临床开发更为有效，缩短开发时间，提高开发成功率？驱动临床开发生产力的8大因素报告指出了影响临床试验设计，时间和成功率的8项关键性因素，这些因素有望在2.5-4年内对临床开发的效率产生最大影响。与RWE相结合，AI和预测性分析获得的洞见可以更好地优化临床试验流程的参数，提高研究的质量和效率。NGB的总数从2015年的120个增长到2018年的269个，涨幅超过100%。

▲新兴生物医药公司拥有2018年获批药物中近2/3药物的专利（图片来源：参考资料[1]）从处于后期临床研究的在研药物研发管线数据来看，EBP公司进行的后期研发项目占2018年所有后期研发项目的72%，与2008年（61%）相比显著提高。生物标志物可以用于标志疾病的发展阶段，发现疾病的亚型，对患者进行细分。

它们对临床开发也有多方面的影响，包括：对药物靶标的效果更好，导致临床试验成功率提高。它们能够改善对药物疗效和安全性数据的获取方式，帮助患者更简便地报告试验结果，提高患者在接受临床试验时的安全，加快患者入组并且减少临床试验点的工作负担。让包括篮子试验在内的创新试验设计成为可能。监管政策的革新可以促进创新临床试验设计和临床终点的使用。

这意味着这些EBP公司不但对启动创新研发作出了重要的贡献，而且具备将产品开发推动至递交新药申请的意愿和能力。今天药明康德的微信团队将和读者分享这篇报道的精彩内容。并加快在临床试验中使用真实世界数据的进程。▲人工智能和预测性分析技术对临床开发的影响（图片来源：参考资料[1]）在研药物类型的改变随着基础科学的进展和对疾病生物学的深入了解，在研药物的类型，作用机制，以及治疗疾病的策略也发生了变化。

使用预测性分析和人工智能人工智能（AI），机器学习和其它预测性分析科技的发展，让研究人员能够从大数据中发掘洞见，指导研发决策。PROs能够在临床试验环境之外提供对药物疗效和安全性的更多信息，从PROs数据中获得的信息也日渐得到监管机构的认可，使用以患者为中心的试验终点可能缩短某些临床试验的持续时间。

从电子病历、医疗保险申报、疾病登记系统等数据库中获得的RWE能够对临床开发项目产生多方面的影响。在前FDA局长Scott Gottlieb博士的领导下，美国FDA在促进创新药物的开发和审评方面作出了重大的改进。

这些EBP公司不但启动了大部分获批新药的研发活动，而且能够将其中66%的在研产品推动到递交新药申请的阶段。▲数字健康技术对临床开发的影响（图片来源：参考资料[1]）对患者报告结果（Patient-Reported Outcomes）的重视在临床试验设计方面，以患者中心，增强患者在临床试验设计方面的参与正在成为临床试验设计的最新趋势。大型药企仅带来20%研发管线？新兴医药公司的时代已经到来 2019-04-24 08:24 · angus 在新药获批创纪录的背后，生物医药行业的研发格局有哪些改变？创新药物开发的来源在哪里？哪些因素能够继续推动整个行业生产力的进一步提高，缩短将突破性科学研究转化为改善患者生活的产品的研发过程？ 本文转载自药明康德。▲生物标志物的应用对提高临床开发效率的影响最大（图片来源：参考资料[1]）在肿瘤学领域，使用预先筛选过的患者群和生物标志物可能将这一领域的生产力提高104%和71%。IQVIA的报告显示了从新兴医药公司到大型药企，生态圈中不同成员在激发创新方面的努力和成果，也表明我们拥有进一步改进研发效率，提高药物开发成功率的工具。▲大型医药公司研发投入比2015年提高超过30%，首次超过1000亿美元（图片来源：参考资料[1]）后期临床药物研发管线健康成长，下一代生物疗法增长迅猛这些EBP公司和大型医药公司对创新医疗研发的投入带来了后期临床药物研发管线的健康成长。

▲生物标志物和使用预先筛选的患者群对不同疾病领域临床开发效率的影响（图片来源：参考资料[1]）结语如今，人们对身体健康的需求越来越高，对医疗健康产业也有更高的期许。这是因为这些公司在增长速度最快的肿瘤学和孤儿药领域最为活跃，并且独自研发创新药品的能力得到提高。

真实世界数据的应用在过去5年里，随着在真实世界医护环境下获得的大数据的增长和对这些数据越来越有效和深入的整理分析，真实世界数据（RWE）在医疗健康产业中的应用也越来越广泛。在研药物从进入1期临床到最终获得FDA回复的时间在过去10年中呈上升趋势。

更多改变疾病进展的疗法可能会延长临床试验时间或者改变临床试验终点。▲新兴生物医药公司占据超过70%在研药物研发管线（图片来源：参考资料[1]）而大型医药公司虽然在获批药物和在研药物中的份额有所降低，但是它们也在增加创新研发方面的投入。

而使用这些患者群，直接招募患者可能加快治疗罕见病的入组速度。▲NASH药物研发管线一览（图片来源：参考资料[1]）而以细胞疗法，基因疗法和核苷酸疗法构成的下一代生物疗法（Next-Generation Biotherapeutics, NGB）虽然只占后期在研疗法总数的10%，但是增长速度惊人。而这些对医疗创新的投入分布在更为广泛的疾病领域和作用机制上。2018年，大型医药公司的研发投入第一次超过了1000亿美元，在过去5年里提高了32%。

这些公司在最近一年全球年销售额低于5亿美元，研发投入低于2亿美元。生物标志物检测的应用随着对疾病机理和遗传学的深入了解，研究人员对疾病相关的生物标志物的理解也日渐加深。

数字健康/移动技术的应用数字健康技术包括移动健康Apps，可佩戴传感器，远程医疗等软件工具。新一代生物疗法可能需要更长时间的随访，例如CAR-T疗法，基因疗法的长期安全性和疗效数据。

患者报告结果（PROs）在临床试验中的比重也日益增加。药明康德也期待和生态圈的合作伙伴共同努力，将加快药物研发从目标变为现实。

这款报告对健康医疗行业的创新，驱动临床开发效率的因素等行业关注的问题进行了深入和详细的报道。发现适合加入临床试验的患者，从而加快入组速度。▲临床开发时间呈上升趋势（图片来源：参考资料[1]）从疾病类型来看，治疗罕见病和胃肠道疾病/NASH的在研疗法临床开发成功率分别为26%和15%，是临床开发领域的亮点。近期来说，科学进展带来的疗法类型上的变化将对几乎所有疾病领域的临床开发产生重大影响

▲生物标志物和使用预先筛选的患者群对不同疾病领域临床开发效率的影响（图片来源：参考资料[1]）结语如今，人们对身体健康的需求越来越高，对医疗健康产业也有更高的期许。▲数字健康技术对临床开发的影响（图片来源：参考资料[1]）对患者报告结果（Patient-Reported Outcomes）的重视在临床试验设计方面，以患者中心，增强患者在临床试验设计方面的参与正在成为临床试验设计的最新趋势。

通过选择最佳患者群，提高药物疗效并且降低副作用。而治疗其它类型疾病的在研疗法的成功率都在整体平均值以下。

患者报告结果（PROs）在临床试验中的比重也日益增加。▲大型医药公司研发投入比2015年提高超过30%，首次超过1000亿美元（图片来源：参考资料[1]）后期临床药物研发管线健康成长，下一代生物疗法增长迅猛这些EBP公司和大型医药公司对创新医疗研发的投入带来了后期临床药物研发管线的健康成长。